تسعى UCLA Health إلى توسيع خيارات العلاج لمرضى فقر الدم المنجلي

UCLA Health تسعى إلى توسيع خيارات العلاج وتحسين النتائج

هذا ما يجب معرفته عن التجارب السريرية لمرضى فقر الدم المنجلي

يضع مستشفى جامعة كاليفورنيا في لوس إنجليس UCLA Health معيارًا جديدًا للرعاية للأفراد المصابين بمرض فقر الدم المنجلي (SCD)، حيث يقدم موارد متعددة التخصصات، ومواقع عيادات مريحة، وشمولية، وإمكانية الوصول إلى التجارب السريرية.

تقول الدكتورة ماري سيهل، أستاذة الطب الإكلينيكي في قسم أمراض الدم والأورام: “يتم تنفيذ برنامج مرض فقر الدم المنجلي في مستشفى جامعة كاليفورنيا في لوس إنجليس UCLA ضمن برنامج زراعة الخلايا الجذعية… مما يتيح الوصول اليومي إلى عمليات نقل الدم، الحقن، وإدارة الألم.”

يتكون فريق البرنامج من قيادات صحية، وأطباء دم، وممرضين متخصصين، وأخصائيين اجتماعيين، وأطباء متدرّجين، وأطباء رعاية أولية. يركز الفريق على تحسين الرعاية الوقائية، وتسهيل الانتقال إلى أقسام الطوارئ والتنويم، وتحسين جودة الحياة. حاليًا، يتابع البرنامج أكثر من 200 مريض مصاب بفقر الدم المنجلي.

أحدث العلاجات

يقدم UCLA Health الآن علاجين جينيين تمت الموافقة عليهما من إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) في أواخر عام 2023.

كاسجيفي (-Casgevy exagamglogene autotemcel):

وهو أول علاج يستخدم تقنيةCRISPR/Cas9  لتحرير الجينات في الخلايا الجذعية الدموية.

توضح الدكتورة لوري شاكر–إروين، المديرة في برامج Alpha Clinic – CIRM UCLA Health: “يبحث CRISPR عن الجين غير السليم، ثم يقوم بتحريره واستبداله بجين سليم.”

وتضيف الدكتورة سيهل أن الهدف من تحرير الجينات هو تحسين النتائج عبر إصلاح جين بيتا غلوبين أو زيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، مما يقلل أو يمنع الأزمات الانسدادية الوعائية.

تشمل العملية: فحوصات أولية، تبديل الدم، جمع الخلايا، إنتاج الخلايا، العلاج الكيميائي، ثم إعادة ضخ الخلايا الجذعية المعدلة.

ليفجينيا (Lyfgenia – lovotibeglogene autotemcel):

علاج لمرة واحدة يستخدم ناقلًا فيروسيًا (lentiviral vector) لإدخال جين معدل إلى الخلايا الجذعية الدموية، لإنتاج هيموغلوبين يشبه الهيموغلوبين الطبيعي البالغ، مما يقلل من تَمنْجُل خلايا الدم الحمراء.

الوصول إلى التجارب السريرية

يحصل المرضى في مستشفى جامعة كاليفورنيا في لوس إنجليس UCLA Health أيضًا على فرصة المشاركة في التجارب السريرية، ما يساهم في البحث وتطوير أفضل الممارسات وخيارات العلاج المستقبلية وتحسين النتائج.

وهنا توضح الدكتورة سيهل بالقول: “العلاجات التحويلية، مثل العلاج الجيني، تقلل الحاجة إلى نقل الدم والتنويم وتحسن جودة الحياة. هذه هي نفس أهداف العلاجات الجزيئية الفموية التي تستهدف الأنشطة الجزيئية داخل الخلية.”

على سبيل المثال، فإن استهداف إنزيم بيروفات كيناز أو تحفيز إنتاج الهيموغلوبين الجنيني قد يحسن صحة خلايا الدم الحمراء. هذه العلاجات تعطى عبر دواء فموي لعدة أسابيع مع زيارات متابعة لقياس مستويات الهيموغلوبين. حاليًا، هناك ست تجارب سريرية في مستشفى جامعة كاليفورنيا في لوس إنجليس UCLA Health  تستقطب مرضى SCD، تشمل:

• علاجات جزيئية صغيرة.
• علاجات مرتبطة بتقنية CRISPR.
• دراسات حول الدعم النفسي لأقارب المراهقين والشباب المصابين بألم فقر الدم المنجلي.

تُضاف تجارب جديدة باستمرار. وتشير الدكتورة شاكر–إروين إلى أن من المهم بالنسبة لمقدمي الرعاية البقاء على اطلاع. يمتلك مستشفى جامعة كاليفورنيا في لوس إنجليس UCLA Health خدمة متابعة خاصة تربط المرضى بالتجارب المناسبة من خلال نموذج “التطابق مع تجربة سريرية” أو عبر مكالمة هاتفية.

يتم اختيار المرضى بناءً على اهتمامهم واستعدادهم للمشاركة. وتوضح الدكتورة سيهل: “تشمل العوامل الأخرى ما إذا كان العلاج الحالي مناسبًا، وقدرة المريض على تحمل المخاطر المرتبطة بعلاج جديد.”

قد تحدّ بعض الشروط مثل العمر أو عدم قدرة المريض على الاستفادة من المشاركة، لكن تؤكد سيهل: “هدفنا في UCLA هو الشمولية في التجارب السريرية ومعالجة الحواجز التي قد تواجه فئات مختلفة. من المهم بناء الثقة، وتجنب الضغط، وضمان استمرار الرعاية حتى لو رفض المريض المشاركة.”

المرضى يدفعون العلم إلى الأمام

في النهاية، المرضى هم من يدفعون العلم والعلاجات للأمام عبر مشاركتهم في التجارب.

تقول الدكتورة سيهل: “شاهدت مرضى يشاركون فقط من أجل تقدم العلم. إنهم يقدمون وقتهم وعيّناتهم لتطوير المعرفة.”

أما الدكتورة شاكر–إروين فتضيف: “المرضى هم الأبطال، يساهمون في تطوير الطب وفي تحسين صحتهم. هذه الدراسات توفر للباحثين وإدارة الغذاء والدواء بيانات ضرورية لاعتماد تدخلات علاجية مستقبلية لمرضى فقر الدم المنجلي.